| 한스경제=김동주 기자 | 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 임상 3상이 내년 초 개시될 예정이다. 라정찬 네이처셀 회장은 FDA(식품의약국)가 식품의약품안전처와는 인식이 다르다며 조인트스템의 미국 허가를 자신했다. 

조인트스템은 세계 최초로 중증 무릎 퇴행성관절염 환자를 위한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제다. 단 1회의 무릎 관절강 내 국소 주사를 통해 중증 무릎 퇴행성관절염 환자의 연골 재생을 돕는 것으로 알려졌다. 통증 감소와 관절 기능 개선 효과가 최소 3년간 지속돼 인공관절 수술을 예방하거나 지연시킬 수 있다고 회사 측은 주장한다.

바이오기업 네이처셀은 16일 오전 서울 영등포구 중소기업중앙회에서 기관투자자, 국내외 투자사 등을 대상으로 기업설명회를 진행했다.

이날 직접 무대에 오른 라정찬 회장은 “미국에 도널드 트럼프 행정부가 새로 들어오면서 줄기세포치료제에 대한 인식이 완전히 달라졌다”며 “전체적으로 줄기세포기술을 난치 및 불치 환자들에게 빠르게 제공하는 방법에 대한 관심이 높아진 상황”이라고 말했다.

미국에서는 조인트스템에 대한 긍정적인 평가가 잇따르고 있다. 

지난해 10월 첨단재생의료치료제(RMAT), 올해 3월 혁신치료제(BTD)로 지정됐다. 지난달에는 정식 승인을 받지 않은 치료제라도 생명이 위중하거나 치료 대안이 없는 환자에게 긴급하게 사용할 수 있도록 허용하는 동정적 사용 프로그램(EAP)까지 승인되면서 FDA의 3대 가속 승인 프로그램을 통과한 상태다.

FDA는 지난 5월 조인트스템의 한국 임상 3상 시험을 현지 품목허가를 위한 최종 임상시험으로 인정했다. 조인트스템이 미국에서 하나의 최종 임상시험을 실시하면 허가신청을 할 수 있게 돼 개발시간과 비용을 줄일 수 있게 됐다.

네이처셀은 오는 11월 중으로 FDA 대면 미팅을 통해 미국 임상 3상 주요 프로토콜에 대해 협의를 진행할 예정이다. 이르면 내년 초부터는 3상을 시작할 수 있을 것으로 전망된다.

라 회장은 “통상 FDA 신약 허가를 받으려면 임상 3상을 2개 이상 해야 한다”며 “FDA의 결정으로 1억 달러 가까이 비용을 절감할 수 있게 됐다. 환자 모집만 순조롭게 된다면 임상시험도 빨리 끝날 수 있을 것으로 판단된다”고 설명했다.

이어 “우리나라 식품의약품안전처(식약처)는 대조군이 없다는 이유로 허가를 반려했지만 FDA는 6개월까지만 이중맹검을 유지하고 그 이후로는 오픈라벨로 수행해도 좋다는 유권해석을 내줬다”며 미국 허가에 대해 자신감을 드러냈다.

조인트스템의 국내 허가는 난항을 겪고 있다. 알바이오가 국내 품목허가 신청과 개발 권한을, 네이처셀이 국내 판권을 보유한 조인트스템은 지난 2021년 첫 품목허가를 신청했으나, 2023년 식약처부터 ‘임상적 유의성 부족’을 이유로 반려됐다.

이후 알바이오는 지난해 3월 보완자료를 제출하며 재신청했지만, 올해 8월에도 같은 이유로 허가에 실패했다. 현재 알바이오는 식약처를 상대로 행정소송을 진행 중이다.

라 회장은 “2006년부터 한국과 미국 가이드라인을 따라서 조인트스템의 유효성 및 안전성을 20여 년에 걸쳐 규명해온 만큼 무난한 허가를 예상했지만 난관에 부딪히게 됐다”며 “국내외 객관적이고 전문성을 가진 각계의 의견을 구한 결과, 식약처의 이번 처분이 부당하다는 확신을 가지고 있다”고 강조했다.

그러면서 “식약처도 글로벌 스탠다드 관점에서 심사해야한다. 한국 기준과 미국 기준이 달라서는 안 된다”고 일침을 가했다.

김동주 기자 ed30109@sporbiz.co.kr