[한스경제=김동주 기자] 우리나라에서 외면당한 줄기세포치료제들이 오히려 미국에서 주목을 받고 있다. 현지 임상에도 더욱 박차를 가하면서 FDA(식품의약국) 허가에 긍정적인 기류가 감지된다.

18일 제약바이오업계에 따르면 네이처셀의 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’과 코오롱티슈진의 골관절염 세포 유전자 치료제 ‘TG-C(한국 제품명 인보사)’의 미국 임상 절차가 활발하게 이뤄지고 있다.

조인트스템과 인보사는 국내에서 상처를 받은 바 있다. 수십 년간 R&D(연구개발)와 임상시험 끝에 탄생한 조인트스템은 지난 2023년 식품의약품안전처(식약처)의 허가 문턱을 끝내 넘지 못했고, 인보사는 식약처 승인을 획득했지만 이후 주요 성분 중 착오가 확인돼 2019년 허가가 취소됐다.

이들은 포기하지 않고 미국 임상에 집중했고 절치부심 끝에 속속 성과를 드러내고 있다.

조인트스템은 지난해 10월 FDA 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정됐다. RMAT는 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도다. 특히 조인트스템의 RMAT 지정은 한국 3상 임상시험 결과 및 3년 추적관찰 결과를 중심으로 이뤄졌다는 점에서 의미는 평가를 받는다.

네이처셀은 올해 조인트스템의 허가 가속화에 집중한다. 현재 미국 임상 2b/3a상을 진행하고 있으며, 지난해 다국가 임상으로 전환해 국내에서도 승인을 받았다. 환자 모집에 필요한 시간을 최대한 단축하겠다는 복안이다.

지난 2월에는 FDA 심사관 출신 정상목 박사를 글로벌 임상개발·허가 담당 사장으로 영입했다.

그는 서울대학교 약학대학을 졸업하고 미국 시카고 일리노이 대학교 약학대학에서 박사 학위를 취득한 약리학자다. 21년간 FDA에서 신약개발 및 허가심사를 담당한 인허가 전문가다. 향후 조인트스템의 미국 임상시험 및 허가 관련 업무를 총괄할 예정이다.

국내 품목허가도 아직 희망의 끈을 놓지 않았다. 네이처셀 관계사 알바이오는 지난해 3월 임상 3상 시험에 참여한 환자의 3년 장기 추적관찰 결과를 보완자료로 추가해 식약처에 품목허가를 재신청해 승인을 기다리고 있다.

네이처셀 관계자는 “조인스템의 개발을 가속화해 한국은 물론 미국에서 품목 허가를 받아 전세계 무릎 퇴행성관절염 환자를 치료하는 시대를 앞당길 수 있도록 하겠다”고 했다.

인보사는 지난 2017년 식약처 품목허가를 획득했지만 지난 2019년 미국 임상 도중  2액에 사용한 세포가 애초 허가받은 연골세포가 아니라 신장에서 유래한 세포인 것으로 드러나면서 품목허가 취소 처분을 받았다. 

반면 당시 미국에서는 임상이 보류됐지만 소명 절차를 통해 ‘TG-C’라는 이름으로 1년 만인 지난 2020년부터 미국 임상 3상 시험이 재개됐다. 결국 2006년 미국 내 임상 1상에 착수한 지 18년 만인 지난해 7월 3상 투약을 마무리했다. 

총 약 1000명 대상으로 진행 중인 미국 임상 3상 2건은 오는 2026년 3월과 7월에 종료될 것으로 전망되는 가운데 코오롱티슈진은 앞으로 TG-C 투약 환자를 대상으로 2년간 치료 경과 등 추적관찰을 진행하며 이 기간 FDA 품목허가를 위한 준비를 병행한다. 

또한 상업 생산을 위해 글로벌 최대 의약품 위탁개발생산(CDMO) 회사인 론자와 코오롱생명과학 자회사 코오롱바이오텍 등 파트너들과 협의를 진행하고 있다.

TG-C는 2027년 1분기 중 FDA에 품목허가를 신청할 예정으로 회사는 오는 2028년 품목허가를 기대하고 있다.

위해주 한국투자증권 연구원은 “올해 2월 발간된 골관절염(OA) 신약개발 리뷰 논문을 참고하면 현재까지 DMOAD(질병을 조절하는 골관절염 치료제)로 긍정적인 임상 2상 결과를 발표한 신약 후보는 TG-C가 유일하다”며 긍정적으로 평가했다.

김동주 기자 ed30109@sporbiz.co.kr