[한스경제=김동주 기자] 제일약품(대표 성석제)의 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스(대표 김존, 온코닉)는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질인 ’네수파립(Nesuparib)‘이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품(ODD)으로 지정 승인됐다고 18일 밝혔다.

네수파립은 앞서 지난 2021년 췌장암 치료제로 FDA와 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 신규 희귀의약품 지정승인으로 온코닉은 위암 및 위식도접합부암 치료제 개발분야에서도 기술적 혁신성과 치료 가능성을 다시 한번 인정받았다.

네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 Tankyrase를 동시에 억제하는 이중 저해 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포의 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포의 사멸을 유도할 수 있다. Tankyrase는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 Wnt/β-카테닌 신호 경로를 조절하는 효소로, 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다. 

온코닉테라퓨틱스는 이러한 이중 저해 기전을 통해 기존 PARP 저해제 대비 항암 효과를 강화하고 기존 PARP저해제로 치료가 어려웠던 항암 적응증에서 효과를 발휘 할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

특히 업계에서는 FDA의 희귀의약품 승인 비율이 약 17.6%에 불과하다는 점을 고려할 때 기술적으로 큰 의미를 가지며 해당 기술이 신뢰성을 확보했다고 보고 있다. 

또한 FDA의 신약 승인 사례 중 희귀의약품 지정된 신약후보물질의 최종 허가 비율이 높다는 점에서, 네수파립 역시 상업화 가능성이 높은 기술로 평가받고 있다. 지난 2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 약 49%가 희귀의약품으로 지정됐다.

FDA의 희귀의약품 지정은 신약 개발 과정에서 중요한 의미를 갖는다. 희귀의약품으로 지정된 신약은 ▲신속 심사(Fast Track) ▲조건부 승인(Accelerated Approval) ▲신약허가 검토 수수료 면제 ▲연구개발 보조금 지원 ▲시장 독점권 연장 등의 혜택을 받을 수 있어, 보다 신속한 개발과 상업화가 가능해진다.

온코닉은 기존 FDA로부터 희귀의약품으로 승인받았던 췌장암 적응증에 대해 임상1b/2상을 진행 중에 있으며 ‘키트루다’ 병용으로 자궁내막암 연구자 임상 2상을 진행중에 있다.

온코닉은 오는 4월 진행되는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 네수파립 연구성과를 발표할 예정으로 이번 FDA의 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품 지정으로 네수파립의 글로벌 진출에 더욱 박차를 가할 방침이다.

온코닉 관계자는 “동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것”이라며 “치료 옵션이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

김동주 기자 ed30109@sporbiz.co.kr