[한스경제 김지영] A형 혈우병 신약 ‘에미시주맙(Emicizumab)’이 국내 희귀의약품으로 지정되며 남은 허가 절차에 속도를 낼 전망이다.

JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 A형 혈우병치료제 에미시주맙이 최근 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 21일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정된 의약품은 품목허가 시 신속심사 대상이 된다. 해당 제도는 제약사의 희귀질환 연구를 활성화하고 환자의 치료 기회를 확대하고자 마련됐다.

에미시주맙은 혈액응고 제8인자 결핍으로 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다. 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다. 지금까지 출시된 혈우병 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했다. 하지만 에미시주맙은 주 1회 피하주사로 편의성을 개선했다.

지난해 11월 미국 FDA(식품의약국), 올해 2월 EMA(유럽의약청)로부터 각각 시판허가를 승인받았다. 피하(피부 아래)에 직접 주사 할 수 있는 A형 혈우병치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제들의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있어 기대를 모은다”며 “희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.

김지영 기자 jiyoung91@sporbiz.co.kr